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新闻稿

幼儿罕病新基因疗法获美批准 破天荒要价逾6600万

作者 AFP
media

(法新社华盛顿24日电) 瑞士制药公司诺华集团(Novartis)今天宣布,旗下医治幼儿罕见疾病的基因疗法已获美国主管机关批准,疗程要价210万美元(约新台币6670万元),破史上最贵药物纪录。

诺华推出的Zolgensma为一次性疗法,用以治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生儿SMA发病率约1/10000,这种疾病除会致死外,有9成病例的婴幼儿在两岁前须使用呼吸器。

美国食品暨药物管理局(FDA)批准Zolgensma用以治疗两岁以下患有SMA的幼儿,包括那些还未有病徵的孩童。

FDA表示,Zolgensma药物安全测试是根据一项正在进行的临床试验,以及一项针对36名2周至8个月大婴儿的已完成临床试验。FDA也指出,Zolgensma最常见的副作用就是肝(酉每)会上升和呕吐现象。

诺华宣布这项消息前,美国总统川普才矢言处理药价高涨问题。然而,诺华为要价不菲的基因疗法辩护,称其为颠覆性的新型疗法,且费用是现行疗法的一半。

诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。Zolgensma将与Biogen Inc.开发第一个获准治疗SMA的药物Spinraza竞争。

 
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